2021年10月8日

Fortress Biotech和Cyprium Therapeutics在2021年美国儿科学会全国会议暨展览会上公布了cux -101， Copper histiate的阳性临床数据

纽约，纽约州和加利福尼亚州索拉纳滩-在其许可合作伙伴Sentynl Therapeutics， Inc.（“Sentynl”）(Cadila Healthcare Limited（“Zydus”）的全资子公司的支持下，Fortress Biotech, Inc.（纳斯达克：FBIO）（“Fortress”）的合作伙伴Cyprium Therapeutics， Inc.（“Cyprium”）今天宣布了两项完成的关键研究的有效性和安全性分析数据的积极结果，这些研究是用cux -101治疗Menkes病患者，铜组氨酸（CuHis）。在预先指定的主要和次要疗效分析中，与未治疗的历史对照患者相比，使用CUTX-101治疗的中位总生存期（OS）显着提高。这些数据将在2021年美国儿科学会全国会议和展览上以虚拟海报的形式展示。有关海报的更多资料如下：

虚拟海报标题：组氨酸铜治疗Menkes病（头发变态综合征）演讲日期：星期五，2021年10月8日会议：（VH1410）治疗学和技术进展部分项目作者：Stephen G. Kaler, m.d., m.p.h., Shama Munim, m.s., Michael Chen，博士，Robert Niecestro，博士，Lung S. Yam，医学博士，博士

“对于门克斯病患者的批准治疗，有很大的未满足需求。这些积极的数据表明，CUTX-101有潜力成为这种毁灭性疾病患者的有效治疗方法。我们期待与美国食品和药物管理局（FDA）合作，在今年第四季度开始我们对CUTX-101的新药申请（NDA）的滚动提交，”塞浦路斯总裁兼首席执行官Lung S. Yam博士说。

在两项已完成的开放标签、单臂、单位点研究中，129名Menkes病患者接受了CUTX-101 （1450 mcg CUTX-101，相当于250 mcg元素铜）治疗，每日皮下注射两次，直到12个月大，此后每天一次，总持续时间长达3年。来自这两项研究的66名1999年以后出生的ATP7A严重功能丧失突变患者被合并并归类为早期治疗队列(CuHis-ET；出生4周内开始治疗，纠正早产，n=31)和晚期治疗队列(CuHis-LT；出生4周后开始治疗，n=35)。纳入了18例未接受过CUTX-101治疗的Menkes病患者的历史对照队列(包括18例历史对照-早期治疗队列（HC-ET）；其中17人也被纳入历史对照-晚期治疗（HC-LT）。通过比较CuHis-ET与未治疗的HC-ET， CuHis-LT与未治疗的HC-LT，分别以OS作为主要和次要疗效终点来评估cux -101的疗效。

CuHis-ET与HC-ET比较的主要疗效终点和CuHis-LT与HC-LT比较的次要疗效终点均达到。总体而言，与HC-ET患者相比，CuHis-ET患者的死亡风险降低了79%，中位生存期分别为177.1个月和16.1个月，风险比(95% CI) = 0.208 (0.094, 0.463) p<0.0001。与HC-LT患者相比，CuHis-LT患者的死亡风险降低了75%，中位生存期分别为62.4个月和17.6个月；Hr (95% ci) = 0.253 (0.119, 0.537)；p < 0.0001。

在出生后四周内接受CUTX-101治疗的患者临床获益更大，这强调了早期识别的重要性，包括新生儿筛查和及时开始治疗。目前正在开发门克斯病的新生儿筛查试验。

结果显示，CUTX-101具有良好的耐受性。在CuHis-ET和CuHis-LT队列中，最常见的治疗紧急不良事件是肺炎（30.3%）、癫痫发作（21.2%）、脱水（18.2%）、发育不全（16.7%）和呼吸窘迫（15.2%），没有患者因被认为与治疗相关的不良事件而停止治疗。

Stephen G. Kaler，医学博士，公共卫生硕士，全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究所基因治疗中心的内科科学家，是临床研究的首席研究员，也是俄亥俄州立大学医学院的儿科和遗传学教授。

“我们感谢多年来参与临床研究的患者及其家属。我们还要感谢卡勒医生为改善这种致命儿科疾病的治疗方法所做的不懈努力和奉献。

赛普路姆公司与Sentynl Therapeutics， Inc.合作，将CUTX-101推向市场，Sentynl Therapeutics是Zydus集团旗下的一家美国专业制药公司。通过FDA批准的NDA，塞浦路斯将保留CUTX-101的开发责任，Sentynl将负责CUTX-101的商业化以及推进新生儿筛查活动。

“我们对2021年美国儿科学会全国会议和展览上公布的临床数据感到鼓舞，并很高兴继续支持塞浦路斯通过NDA批准推进CUTX-101的努力，因为我们在疾病意识教育和新生儿筛查方面做出了重大努力。这些发展支持了该集团不断努力解决未满足的医疗保健需求，”Sentynl总裁兼首席执行官Matthew Heck说。

门克斯病是一种罕见的由铜转运体ATP7A基因突变引起的儿童x连锁隐性疾病。根据最近基于基因组的确定，Menkes病的最低出生患病率被认为是34,810例活产男性中有1例，可能高达8,664例活产男性中有1例（Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS）。基于基因组聚集数据库（gnomAD）估计Menkes病和atp7a相关疾病的出生患病率。分子遗传学和代谢报告2020（6月5日；24:100 - 602）。这种疾病的特点是具有独特的临床特征，包括头发稀疏和脱色（“卷曲的头发”）、结缔组织问题和严重的神经系统症状，如癫痫发作、张力低下、发育迟缓和神经发育迟缓。未经治疗的门克斯病死亡率很高，许多患者在三岁前死亡。ATP7A突变的轻度版本与其他疾病相关，包括枕角综合征和ATP7A相关的远端运动神经病。目前，fda还没有批准门克斯病及其变种的治疗方法。

关于cux -101（组氨酸铜）cux -101正在临床开发中，用于治疗门克斯病患者。CUTX-101是一种皮下注射组氨酸铜制剂，根据现行的良好生产规范（“cGMP”）和生理ph值生产。在美国国立卫生研究院（“NIH”）的Stephen G. Kaler， M.D， M.P.H进行的1/2期临床试验中，使用CUTX-101对Menkes病患者的早期治疗导致神经发育结果和生存率的改善。2020年8月，塞浦路斯报告了CUTX-101的阳性顶线临床疗效结果，与未治疗的历史对照（HC）队列相比，接受CUTX-101早期治疗（ET）的门克斯病受试者的总生存率有统计学显着改善，死亡风险降低了近80%。一项由塞浦路斯赞助的针对门克斯病患者的扩大准入协议正在美国多个医疗中心进行。

Cyprium Therapeutics, Inc.（“Cyprium”）专注于开发治疗Menkes病和相关铜代谢紊乱的新疗法。2017年3月，塞浦路斯与美国国立卫生研究院下属的Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）签订了合作研究与开发协议（“CRADA”），以推进用于治疗Menkes病的CUTX-101（组氨酸铜注射液）的临床开发。此外，塞浦路斯和NICHD签署了一项全球独家许可协议，以开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，称为AAV- atp7a，提供门克斯病患者中有缺陷的铜转运蛋白的工作副本，并与CUTX-101联合使用。CUTX-101已获得FDA突破性治疗、快速通道和罕见儿科疾病认定，并且CUTX-101和AAV-ATP7A此前已获得FDA孤儿药认定。此外，欧洲药品管理局此前已授予CUTX-101孤儿药称号。塞浦路斯由Fortress Biotech， Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）成立，总部位于纽约市。欲了解更多信息，请访问www.cypriumtx.com。

Fortress Biotech, Inc.（“Fortress”）是一家创新型生物制药公司，在德勤2019年和2020年技术快速500强™中名列榜首，这是根据三年期间财政年度收入增长百分比对北美技术，媒体，电信，生命科学和能源技术领域增长最快的公司进行的年度排名。Fortress公司专注于收购、开发和商业化高潜力的已上市和开发阶段药物和候选药物。该公司有7种上市的处方药产品和超过25个项目在Fortress，其多数股权和多数股权控制的合作伙伴，以及它所创立的合作伙伴，并在其中持有重要的少数股权。这些候选产品涵盖肿瘤、罕见病和基因治疗等六大市场领域，使其能够为股东创造价值。Fortress通过简化的运营结构推进其多元化的产品线，从而促进高效的药物开发。Fortress模式由世界一流的业务开发团队推动，该团队专注于利用其重要的生物制药行业专业知识，进一步扩大公司的产品组合机会。Fortress已经与一些世界领先的学术研究机构和生物制药公司建立了合作伙伴关系，以最大限度地发挥每个机会的全部潜力，包括Alexion Pharmaceuticals， Inc., AstraZeneca, City of Hope， Fred Hutchinson癌症研究中心，St. Jude儿童研究医院，Nationwide儿童医院和Sentynl Therapeutics， Inc.。欲了解更多信息，请访问www.fortressbiotech.com。

Sentynl Therapeutics是一家位于圣地亚哥的商业阶段专业制药公司，专门从事收购，开发和推出独特产品。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富、知识渊博的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效且差异化的产品。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请访问www.sentynl.com。

Zydus是一家创新的全球性制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，包括小分子药物、生物疗法和疫苗。该集团在全球拥有超过23,000名员工，其中包括1,400名从事研发的科学家，致力于在全球创造更健康的社区。欲了解更多信息，请访问www.zyduscadila.com。

前瞻性陈述本新闻稿可能包含《1933年证券法》第27A条和《1934年证券交易法》第21E条所定义的“前瞻性陈述”。在下文和本新闻稿中，“我们”、“我们的”和“我们的”可能单独指Fortress，也可能与一家或多家合作伙伴公司一起，视上下文而定。这些陈述包括但不限于与我们的增长战略和产品开发计划有关的任何陈述，以及任何其他非历史事实的陈述。前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受到可能对我们的业务、经营业绩、财务状况和股票价格产生负面影响的风险和不确定性的影响。可能导致实际结果与当前预期产生重大差异的因素包括：与我们的增长战略相关的风险；我们获得、执行和维持融资和战略协议及关系的能力；与研究和开发活动的结果有关的风险；与临床前和临床试验有关的不确定性；与开始和完成临床试验的时间有关的风险；我们对第三方供应商的依赖；与COVID-19爆发相关的风险及其对我们员工和顾问及时完成工作的能力的潜在影响，以及对我们以优惠条件获得额外融资的能力的潜在影响；我们吸引、整合和留住关键人才的能力；产品开发的早期阶段；我们需要大量额外资金；政府监管;专利及知识产权事宜；竞争;以及我们在SEC文件中描述的其他风险。除法律要求外，我们明确否认公开发布任何前瞻性陈述的任何更新或修订的义务或承诺，以反映我们预期的任何变化或任何此类陈述所依据的事件、条件或环境的任何变化，我们声称1995年《私人证券诉讼改革法案》中包含的前瞻性陈述的安全港受到保护。本新闻稿中包含的信息应被完整地审阅，适用于本新闻稿某一部分中给定信息的任何规定、条件或条款应被视为在必要时适用于本新闻稿中出现的该信息的所有其他实例。

公司大发体育 人：Jaclyn Jaffe和William Begien Fortress Biotech， Inc. (781) 652-4500 ir@fortressbiotech.com

Lung Yam, m.d., Ph.D.塞浦路斯治疗公司ir@cypriumtx.com

Michael Hercz Sentynl Therapeutics公司ir@sentynl.com

媒体关系大发体育 人：Tony Plohoros 6 Degrees (908) 591-2839 tplohoros@6degreespr.com