2022年3月21日
Fortress Biotech、Cyprium Therapeutics和Sentynl Therapeutics宣布将在2022年美国医学遗传学学院年度临床遗传学会议上公布cux -101铜组氨酸数据
Fortress Biotech的子公司Cyprium Therapeutics正在开发用于治疗Menkes病的CUTX-101
CUTX-101有望成为首个获fda批准的门克斯病治疗药物；向FDA滚动提交新药申请正在进行中，预计将于2022年年中完成
2022年3月21日，纽约和加州索拉纳滩消息——在其许可合作伙伴Sentynl Therapeutics， Inc. (Zydus Lifesciences Ltd.（前身为Cadila Healthcare Ltd.）的全资子公司Sentynl的支持下，Fortress Biotech, Inc.（纳斯达克：FBIO）（“Fortress”）子公司Cyprium Therapeutics， Inc.（“Cyprium”）今天宣布了cux -101，组氨酸铜（CuHis）在Menkes病患者中的积极数据。这些数据将在2022年3月22日至26日在田纳西州纳什维尔的Music City Center举行的2022年美国医学遗传学与基因组学学院（“ACMG”）年度临床遗传学会议上以“顶级摘要”和海报的形式发表。之前报道的结果来自对两项已完成的关键研究的疗效和安全性分析，这些研究是对接受CUTX-101治疗的Menkes病患者进行的。
海报详情如下：
海报标题：组氨酸铜（cux -101）治疗由ATP7A严重功能丧失变异引起的门克斯病的安全性和有效性海报编号：eP195作者：Stephen G. Kaler， M.D, m.p.h., Shama Munim, m.s., Michael Chen，博士，Robert Niecestro，博士，Lung S. Yam， M.D，博士日期/时间：海报将于3月23日（星期三）下午5:00 - 7:00,3月24日（星期四）上午9:30 - 4:30和3月25日（星期五）上午10:00 -下午1:00在展览厅展出。Dr. Kaler将于美国东部时间3月24日（周四）上午10:00 - 11:30正式展示海报。
摘要可以在这里查看。
“将在2022年ACMG年度临床遗传学会议上公布的阳性数据证明了CUTX-101的有效性和安全性，以及它有可能成为美国食品和药物管理局（FDA）批准的首个治疗门克斯病患者的药物。我们继续为CUTX-101滚动提交新药申请（“NDA”），我们预计将在今年年中完成，”塞浦路斯总裁兼首席执行官Lung S. Yam医学博士说。“我们很高兴有机会向医学遗传学家展示CUTX-101的积极疗效和安全性数据，他们经常参与门克斯病（一种罕见的致命儿科疾病）的诊断和治疗。”
2021年，塞浦路斯与美国特种制药公司Sentynl Therapeutics， Inc.合作，将CUTX-101推向市场。Sentynl Therapeutics是Zydus集团旗下的一家美国专业制药公司。通过FDA批准的NDA，塞浦路斯将保留CUTX-101的开发责任，Sentynl将负责CUTX-101的商业化以及推进新生儿筛查活动。
门克斯病是一种罕见的由铜转运体ATP7A基因突变引起的儿童x连锁隐性疾病。根据最近基于基因组的确定，Menkes病的最低出生患病率被认为是34,810例活产男性中有1例，可能高达8,664例活产男性中有1例（Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS）。基于基因组聚集数据库（gnomAD）估计Menkes病和atp7a相关疾病的出生患病率。分子遗传学和代谢报告2020（6月5日；24:100 - 602）。这种疾病的特点是具有独特的临床特征，包括头发稀疏和脱色（“卷曲的头发”）、结缔组织问题和严重的神经系统症状，如癫痫发作、张力低下、发育迟缓和神经发育迟缓。未经治疗的门克斯病死亡率很高，许多患者在三岁前死亡。ATP7A突变的轻度版本与其他疾病相关，包括枕角综合征和ATP7A相关的远端运动神经病。目前，fda还没有批准门克斯病及其变种的治疗方法。
关于cux -101（组氨酸铜）cux -101正在临床开发中，用于治疗门克斯病患者。CUTX-101是一种皮下注射组氨酸铜制剂，根据现行的良好生产规范（“cGMP”）和生理ph值生产。在美国国立卫生研究院（“NIH”）的Stephen G. Kaler， M.D， M.P.H进行的1/2期临床试验中，使用CUTX-101对Menkes病患者的早期治疗导致神经发育结果和生存率的改善。2020年8月，塞浦路斯报告了CUTX-101的阳性顶线临床疗效结果，与未治疗的历史对照队列相比，接受CUTX-101早期治疗（ET）的门克斯病受试者的总生存率有统计学显着改善，死亡风险降低了近80%。CUTX-101已获得FDA突破性治疗，快速通道，罕见儿科疾病和FDA孤儿药指定。此外，欧洲药品管理局授予cux -101孤儿药称号。一项由塞浦路斯赞助的针对门克斯病患者的扩大准入协议正在美国多个医疗中心进行。
Cyprium Therapeutics, Inc.（“Cyprium”）专注于开发治疗Menkes病和相关铜代谢紊乱的新疗法。2017年3月，塞浦路斯与美国国立卫生研究院下属的Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）签订了合作研究与开发协议（“CRADA”），以推进用于治疗Menkes病的CUTX-101（组氨酸铜注射液）的临床开发。此外，塞浦路斯和NICHD签署了一项全球独家许可协议，以开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，称为AAV- atp7a，提供门克斯病患者中有缺陷的铜转运蛋白的工作副本，并与CUTX-101联合使用。CUTX-101已获得FDA突破性治疗、快速通道和罕见儿科疾病认定，并且CUTX-101和AAV-ATP7A此前已获得FDA孤儿药认定。塞浦路斯由Fortress Biotech， Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）成立，总部位于纽约市。欲了解更多信息，请访问www.cypriumtx.com。
Fortress Biotech, Inc.（“Fortress”）是一家创新型生物制药公司，专注于收购、开发和商业化高潜力的已上市和开发阶段药物和候选药物。该公司有9种上市的处方药产品和30多个正在开发的项目，在Fortress，在其多数股权和多数股权控制的合作伙伴，在其成立的合作伙伴，并在其拥有重要的少数股权的位置。这些候选产品涵盖肿瘤、罕见病和基因治疗等六大市场领域，使其能够为股东创造价值。Fortress通过简化的运营结构推进其多元化的产品线，从而促进高效的药物开发。Fortress模式由世界一流的业务开发团队推动，该团队专注于利用其重要的生物制药行业专业知识，进一步扩大公司的产品组合机会。Fortress已经与一些世界领先的学术研究机构和生物制药公司建立了合作伙伴关系，以最大限度地发挥每个机会的全部潜力，包括阿斯利康公司，希望之城，弗雷德哈钦森癌症研究中心，圣裘德儿童研究医院，全国儿童医院和Sentynl治疗公司。欲了解更多信息，请访问www.fortressbiotech.com。
Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效且差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请访问www.sentynl.com。
关于Zydus Zydus集团是一家创新的全球性制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，其总体目标是使人们能够自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在全球拥有23000多名员工，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该集团渴望成为一家全球性的生命科学公司，通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请访问https://www.zyduslife.com/zyduslife/
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公司大发体育 人：Jaclyn Jaffe和William Begien Fortress Biotech， Inc. (781) 652-4500 ir@fortressbiotech.com
Lung Yam, m.d., Ph.D.塞浦路斯治疗公司ir@cypriumtx.com
Michael Hercz Sentynl Therapeutics公司ir@sentynl.com
媒体关系大发体育 人：Tony Plohoros 6 Degrees (908) 591-2839 tplohoros@6degreespr.com