2021年12月15日
Fortress Biotech、Cyprium Therapeutics和Sentynl Therapeutics宣布开始滚动提交用于治疗Menkes病的cux -101（铜组氨酸）新药申请
纽约，纽约州和加州索拉纳海滩-塞浦路斯治疗公司（“塞浦路斯”），堡垒生物技术公司(纳斯达克：FBIO（“Fortress”）合作伙伴公司，在其许可合作伙伴Sentynl Therapeutics， Inc.（“Sentynl”）（Cadila Healthcare Limited（“Zydus”）的全资子公司）的支持下，今天宣布开始向美国食品和药物管理局（“FDA”）提交用于治疗Menkes病的CUTX-101（“Copper Histidinate”）的新药申请（“NDA”）。两家公司预计将在2022年年中完成向FDA提交NDA的工作。
2021年10月，塞浦路斯宣布了两项已完成的关键研究的安全性和有效性分析结果，这些研究是在接受CUTX-101治疗的Menkes病患者中进行的。这些数据在最近的2021年美国儿科学会全国会议和展览会上以虚拟海报的形式展示。CUTX-101此前获得了FDA突破性治疗、快速通道、罕见儿科疾病和FDA孤儿药指定。此外，欧洲药品管理局此前批准了CUTX-101的孤儿药指定。
“我们非常高兴开始向FDA滚动提交CUTX-101的NDA，这是塞浦路斯的一个重要里程碑。在临床试验中，CUTX-101耐受性良好，具有临床意义的疗效，有可能成为fda批准的第一个治疗门克斯病的药物。如果获得批准，CUTX-101将填补患有这种罕见的致命儿科疾病的儿童的重大未满足需求，”塞浦路斯总裁兼首席执行官Lung S. Yam医学博士说。
Stephen G. Kaler，医学博士，公共卫生硕士，全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究所基因治疗中心的内科科学家，临床试验的首席研究员，俄亥俄州立大学医学院儿科和遗传学教授，他说：“我非常感谢塞浦路斯和堡垒的团队准备并发起了这项滚动提交。我们特别感谢参与本NDA总结的临床研究的Menkes病患者的忠诚父母，这是与该疾病作斗争的重要一步。”
今年早些时候，Sentynl和塞浦路斯签署了一项资产购买协议，根据该协议，在FDA批准后，Sentynl将获得塞浦路斯对CUTX-101的所有权。根据协议条款，塞浦路斯有资格通过NDA批准获得高达2000万美元的前期开发和监管现金里程碑。《CUTX-101》的净销售额从个位数到20%左右不等，以及潜在的销售里程碑也要支付版税。塞浦路斯将保留对任何FDA优先审查凭证的100%所有权，这些凭证可能在NDA批准CUTX-101时发出。通过FDA批准的NDA，塞浦路斯继续保持对CUTX-101的开发责任，Sentynl负责CUTX-101的商业化以及在美国推进Menkes病的新生儿筛查活动。CUTX-101的开发由两家公司的代表组成的联合指导委员会监督。
门克斯病是一种罕见的由铜转运体ATP7A基因突变引起的儿童x连锁隐性疾病。根据最近基于基因组的确定，Menkes病的最低出生患病率被认为是34,810例活产男性中有1例，可能高达8,664例活产男性中有1例（Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS）。基于基因组聚集数据库（gnomAD）估计Menkes病和atp7a相关疾病的出生患病率。分子遗传学和代谢报告2020（6月5日；24:100 - 602）。这种疾病的特点是具有独特的临床特征，包括头发稀疏和脱色（“卷曲的头发”）、结缔组织问题和严重的神经系统症状，如癫痫发作、张力低下、发育迟缓和神经发育迟缓。未经治疗的门克斯病死亡率很高，许多患者在三岁前死亡。ATP7A突变的轻度版本与其他疾病相关，包括枕角综合征和ATP7A相关的远端运动神经病。目前，fda还没有批准门克斯病及其变种的治疗方法。
关于cux -101（组氨酸铜）cux -101正在临床开发中，用于治疗门克斯病患者。CUTX-101是一种皮下注射组氨酸铜制剂，根据现行的良好生产规范（“cGMP”）和生理ph值生产。在美国国立卫生研究院（“NIH”）的Stephen G. Kaler， M.D， M.P.H进行的1/2期临床试验中，使用CUTX-101对Menkes病患者的早期治疗导致神经发育结果和生存率的改善。2020年8月，塞浦路斯报告了CUTX-101的阳性顶线临床疗效结果，与未治疗的历史对照队列相比，接受CUTX-101早期治疗（ET）的门克斯病受试者的总生存率有统计学显着改善，死亡风险降低了近80%。一项由塞浦路斯赞助的针对门克斯病患者的扩大准入协议正在美国多个医疗中心进行。
Cyprium Therapeutics, Inc.（“Cyprium”）专注于开发治疗Menkes病和相关铜代谢紊乱的新疗法。2017年3月，塞浦路斯与美国国立卫生研究院下属的Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）签订了合作研究与开发协议（“CRADA”），以推进用于治疗Menkes病的CUTX-101（组氨酸铜注射液）的临床开发。此外，塞浦路斯和NICHD签署了一项全球独家许可协议，以开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，称为AAV- atp7a，提供门克斯病患者中有缺陷的铜转运蛋白的工作副本，并与CUTX-101联合使用。CUTX-101已获得FDA突破性治疗、快速通道和罕见儿科疾病认定，并且CUTX-101和AAV-ATP7A此前已获得FDA孤儿药认定。此外，欧洲药品管理局此前已授予CUTX-101孤儿药称号。塞浦路斯由Fortress Biotech， Inc.（纳斯达克股票代码：FBIO）成立，总部位于纽约市。欲了解更多信息，请访问www.cypriumtx.com。
Fortress Biotech, Inc.（“Fortress”）是一家创新型生物制药公司，在德勤2019年和2020年技术快速500强™中名列榜首，这是根据三年期间财政年度收入增长百分比对北美技术，媒体，电信，生命科学和能源技术领域增长最快的公司进行的年度排名。Fortress公司专注于收购、开发和商业化高潜力的已上市和开发阶段药物和候选药物。该公司有7种上市的处方药产品和超过25个项目在Fortress，其多数股权和多数股权控制的合作伙伴，以及它所创立的合作伙伴，并在其中持有重要的少数股权。这些候选产品涵盖肿瘤、罕见病和基因治疗等六大市场领域，使其能够为股东创造价值。Fortress通过简化的运营结构推进其多元化的产品线，从而促进高效的药物开发。Fortress模式由世界一流的业务开发团队推动，该团队专注于利用其重要的生物制药行业专业知识，进一步扩大公司的产品组合机会。Fortress已经与一些世界领先的学术研究机构和生物制药公司建立了合作伙伴关系，以最大限度地发挥每个机会的全部潜力，包括阿斯利康公司，希望之城，弗雷德哈钦森癌症研究中心，圣裘德儿童研究医院，全国儿童医院和Sentynl治疗公司。欲了解更多信息，请访问www.fortressbiotech.com。
Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效且差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请访问www.sentynl.com。
Zydus是一家创新的全球性制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，包括小分子药物、生物疗法和疫苗。该集团在全球拥有超过23,000名员工，其中包括1,400名从事研发的科学家，致力于在全球创造更健康的社区。欲了解更多信息，请访问www.zyduscadila.com。
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公司大发体育 人：Jaclyn Jaffe和William Begien Fortress Biotech， Inc. (781) 652-4500 ir@fortressbiotech.com
Lung Yam, m.d., Ph.D.塞浦路斯治疗公司ir@cypriumtx.com
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