2024年5月3日
Sentynl Therapeutics宣布从Eiger biopharmacics收购用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合征的Zokinvy®（Lonafarnib）
Sentynl是Zydus集团旗下公司，获得Zokinvy的全球专利，增加了罕见和超罕见疾病的生物制药产品组合。
Zokinvy在美国（2020年）、欧盟和英国（2022年）以及日本（2024年）获得批准，用于治疗早衰症（progeria），早衰症是一种超罕见、致命的遗传性早衰疾病，会加速年轻患者的死亡率。
加利福尼亚州索拉纳滩，印度艾哈迈达巴德和加利福尼亚州帕洛阿尔托- 2024年5月3日- Sentynl Therapeutics， Inc. （Sentynl）是一家美国生物制药公司，由Zydus Lifesciences， Ltd. （Zydus Group）和Eiger BioPharmaceuticals， Inc. （OTC: EIGRQ）全资拥有，Eiger BioPharmaceuticals, Inc. （OTC: EIGRQ）是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发罕见代谢疾病的创新疗法，今天宣布完成将Eiger的Zokinvy®（lonafarnib）项目出售给Sentynl。
Zokinvy是美国食品和药物管理局（FDA）批准的首个也是唯一一个针对12个月及以上年轻人早衰症(也称为Hutchinson-Gilford早衰综合征（HGPS）和加工缺陷型早衰症（PDPL）的病因和症状的治疗药物。HGPS和PDPL统称为早衰症，是极其罕见的、致命的、遗传性早衰疾病，会加速年轻患者的死亡率。继2020年在美国获得批准后，Zokinvy在欧盟和英国（2022年）以及日本（2024年1月）获得了批准。
在谈到此次收购时，Zydus生命科学董事总经理Sharvil Patel博士表示：“此次收购标志着我们罕见和孤儿疾病药物组合的重要里程碑，这些疾病如果不及时治疗可能会造成毁灭性的后果。我们致力于帮助患者过上更健康、更充实的生活。收购Zokinvy直接推进了这一使命，因为它对年轻患者及其家人产生了重大影响。”
Sentynl总裁兼首席执行官Matt Heck表示：“很荣幸将Zokinvy添加到我们的产品组合中，这些产品对罕见疾病患者的生活产生了切实的影响，这些患者的需求经常得不到满足或被忽视。“我们坚定地致力于在全球范围内提供最好的Zokinvy，并渴望为受早衰症影响的患者及其家人提供服务。我们感谢艾格和早衰症研究基金会为开发和确保这种改变生活的产品的可用性所做的不懈努力。”
“我们很高兴与Sentynl完成这项协议，因为我们共同致力于支持危及生命的罕见疾病患者，这些患者的医疗需求高度未得到满足，”艾格尔医学博士、MBA、首席执行官David Apelian说。“我们感谢早衰症研究基金会对Zokinvy的持续支持。”
早衰症研究基金会（PRF）总裁兼执行董事Audrey Gordon补充说：“如果没有Zokinvy治疗，患有早衰症的儿童会死于与数百万正常老年人相同的心脏病，但平均年龄为14.5岁。佐科维让这些美丽的孩子们活得更长久、更健康。自1999年首次推出PRF以来，我们在全球认识、突破性研究和治疗早衰症方面取得了巨大进展。我们非常感谢与Eiger的成功合作，并很高兴现在能与Sentynl合作，继续推进这种综合征的研究和治疗，最终目标是找到治愈方法。”
正如艾格尔此前披露的那样，艾格尔及其直属子公司于2024年4月1日根据美国法典第11篇第11章（第11章案件）向美国德克萨斯州北区破产法院（破产法院）提交了自愿救济申请。完成后的2024年4月17日举行的拍卖作为艾格尔峰的法院监督下销售过程的一部分,Sentynl被指定为中标人与最终投标拍卖的底价4610万美元信用的090万美元的终止费用导致净底价4520万美元的数量,受特定的购买价格调整,包括每日减少100000美元如果出售后关闭4月24日2024. 在2024年4月23日举行的听证会上，破产法院批准将sentyl出售，并于2024年5月3日完成出售。根据收购条款，Sentynl获得了Zokinvy的全球权利，并将负责其制造和商业化。
有关继续访问Zokinvy的问题，请大发体育 Sentynl Cares支持团队，电话：1-888-dafa大发体育官方注册-dafa大发体育官方平台周一至周五，上午8点至晚上8点，美国东部时间。对于下班后的查询，请遵循记录的说明。
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Hutchinson-Gilford早衰综合征和类早衰椎板病被统称为早衰症，是极为罕见的、致命的、遗传性早衰疾病，会加速年轻患者的死亡率。
HGPS是由LMNA基因的点突变引起的，产生法酰化的异常蛋白，progerin。类早衰症是由LMNA和/或ZMPSTE24基因的一系列突变引起的加速衰老的遗传状况，产生与早衰蛋白不同的法酰化蛋白4,5
如果没有Zokinvy疗法，患有HGPS的儿童通常会死于与数百万正常衰老的成年人相同的心脏病（动脉硬化），平均年龄为14.5岁。疾病表现包括严重的生长衰竭、硬皮病样皮肤、全身脂肪营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身加速动脉粥样硬化伴心血管功能下降和衰弱性中风
Zokinvy （lonafarnib）是一种一流的疾病调节剂，可阻断有缺陷的早衰蛋白和早衰蛋白样蛋白的积累，这些蛋白会导致患有早衰症的儿童和年轻人的细胞不稳定和过早衰老。Zokinvy已经在患有hgps的儿童和年轻人中证明了统计学上显著的生存益处
最常见的不良反应是胃肠道（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或中度（1级或2级）严重程度。许多早衰患者连续接受Zokinvy治疗超过10年
Zokinvy被FDA批准用于治疗年龄在12个月及以上，经基因证实诊断为Hutchinson-Gilford早衰综合征或加工缺陷型早衰样椎板病的患者，这些患者与伴早衰蛋白样蛋白积累的杂合LMNA突变或纯合或复合杂合ZMPSTE24突变相关。
有关Zokinvy在美国的重要安全信息和处方信息，请访问www.zokinvy.com。
艾格尔从默克公司（Merck & Co., Inc .， N.J j, Rahway）的商标名MSD获得lonafarnib治疗H-G早衰症的全球独家权利。MSD为PRF支持的临床研究免费提供lonafarnib，并为患有此病的患者免除Sentynl对lonafarnib的特许权使用费和里程碑义务。
Eiger和AnGes于2022年5月10日在日本签订了治疗HGPS和PDPL适应症的独家分销协议Zokinvy （Lonafarnib）。2023年3月，卫生、劳动和福利部指定佐康维为孤儿药。
Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请访问/。
Zydus生命科学有限公司是一家创新的全球生命科学公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，致力于让人们自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在癌症相关治疗中占有重要地位，并提供广泛的细胞毒性，支持性和靶向药物解决方案。该集团在全球拥有26,000多名员工，其中包括1,400名从事研发的科学家，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该组织渴望通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请访问https://www.zyduslife.com/zyduslife/。
艾格尔生物制药公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发罕见代谢疾病的创新疗法。Eiger的主要候选产品avexitide是一种特性良好的一流GLP-1拮抗剂，用于治疗减肥后低血糖（PBH）和先天性高胰岛素血症（HI）。Avexitide是唯一一种被FDA认定为突破性疗法的PBH药物。2024年4月1日，艾格尔及其直属子公司根据破产法第11章向破产法院提起诉讼。
艾格尔的证券持有人被警告，在第11章案件未决期间交易艾格尔的证券是高度投机的，并构成重大风险。艾格证券的交易价格可能与持有人在第11章案件中的实际追回（如果有的话）很少或根本没有关系。因此，艾格敦促对其证券的现有和未来投资极为谨慎。特别是，Eiger预计其证券持有人的投资可能会遭受重大或完全损失，这取决于第11章案件的结果。
关于早衰症研究基金会早衰症研究基金会（PRF）于1999年由患有早衰症的儿童Sam Berns的家人成立。在PRF遗传学联盟成立的四年内，由美国总统代理科学顾问、美国国立卫生研究院（NIH）前院长弗朗西斯·柯林斯博士领导的一项合作发现了早衰症基因。PRF资助并协调了在波士顿儿童医院进行的所有与Zokinvy相关的早衰症和类早衰症的临床试验，并支持在全球范围内进行早衰症研究的科学家。PRF的国际患者登记处包括72个国家的393名患有早衰症的儿童。PRF是唯一一家专门致力于寻找早衰症及其衰老相关疾病（包括心脏病）治疗方法的非营利组织。该组织填补了这一空白，将这些儿童和早衰症置于科学努力的前沿。欲了解更多信息并支持PRF的使命，请访问www.progeriaresearch.org。
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款范围内的前瞻性声明。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，包括有关Zokinvy的持续商业化和生产、第11章案例的结果、业务战略、计划和未来运营目标的陈述。各种重要因素可能导致实际结果或事件与艾格尔所做的前瞻性陈述产生重大差异，包括艾格尔截至2023年12月31日年度10-K表季度报告中“风险因素”部分所述的额外适用风险和不确定性。以及艾格尔随后向美国证券交易委员会提交的文件。本新闻稿中包含的前瞻性陈述基于艾格尔目前可获得的信息，仅在其发布之日起发表。艾格不承担并明确否认任何更新前瞻性陈述的义务，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况还是其他原因。
大发体育 方式：媒体：Elizabeth Comtois， （973）600 -1170, elizabeth.comtois@fleishman.com Sentynl: Michael Hercz, ir@sentynl.com艾格：Sylvia Wheeler， swheeler@wheelhouselsa.com
引用:1。数据存档，艾格生物制药公司。2. 产品特性总结，2022年7月。3. 戈登LB，布朗WT，柯林斯FS。哈钦森-吉尔福德早衰综合征。2003年12月12日[2019年1月17日更新]。编辑：Adam MP， Ardinger HH， Pagon RA等。GeneReviews®(互联网)。西雅图（华盛顿州）：西雅图华盛顿大学；1993 - 2020。4. Gordon LB, Shappell H, Massaro J，等。lonafarnib治疗与未治疗与Hutchinson-Gilford早衰综合征患者死亡率的关系《美国医学协会杂志》上。2018; 319(16): 1687 - 1695。doi: 10.1001 / jama.2018.3264。5. Marcelot A, Worman HJ, Zinn-Justin S.早老年性椎板病的蛋白结构和机制基础。生物工程学报，2016,28(8):2757-2772。Doi: 10.111 / febs.15526。