2023年12月6日

Sentynl Therapeutics完成了来自Cyprium Therapeutics治疗Menkes病的cux -101铜组氨酸候选产品的资产转移

Sentynl获得美国FDA关于CUTX-101组化铜的全球专利权和滚动新药申请

CUTX-101有可能成为fda批准的首个治疗门克斯病的药物；向FDA滚动提交新药申请正在进行中，预计将于2024年完成

加利福尼亚州索兰纳海滩和印度艾哈迈达巴德- 2023年12月6日-由Zydus Lifesciences， Ltd. （Zydus Group）全资拥有的美国生物制药公司Sentynl Therapeutics， Inc. （Sentynl）今天宣布与Fortress Biotech， Inc.（纳斯达克：FBIO） （Fortress）的子公司Cyprium Therapeutics， Inc. （Cyprium）执行转让和承担协议。根据该协议，塞浦路斯完成了将用于治疗Menkes病的组化铜候选产品CUTX-101的全球专有权利和滚动新药申请（NDA）转让给Sentynl的工作。

Sentynl现在承担CUTX-101的开发和商业化的全部责任。2021年，Sentynl和Cyprium报告了两项已完成的关键研究的安全性和有效性分析结果，这些研究是在接受CUTX-101治疗的Menkes病患者中进行的。目前正在向FDA滚动提交CUTX-101，预计将于2024年完成。

Zydus生命科学董事总经理Sharvil Patel博士在谈到这一发展时说：“我们一直致力于提供突破性的发现，以弥合全球未满足的医疗保健需求。获得CUTX-101的权利是我们改变生活并对患者、医疗保健提供者和整个罕见疾病社区产生有意义影响的愿景的一个重要里程碑。这种新颖的、突破性的疗法可能为治疗威胁生命的门克斯病提供可能性。”

“门克斯病对患者及其护理人员造成了毁灭性的影响。由于目前没有批准的治疗方法，死亡通常发生在2-3岁之间，”Sentynl总裁兼首席执行官Matt Heck说。“我们致力于推进CUTX-101，它不仅有可能成为fda批准的第一个治疗门克斯病的药物，而且还会对这种罕见的致命疾病的患者及其护理人员的生活产生积极影响。”

门克斯基金会的创始人、韦斯利的父母德鲁和杰米·埃克曼评论说：“我们对门克斯病患者和家属所面临的艰难旅程有第一手的了解。”韦斯利在8.5个月大时被诊断出患有门克斯病，三个月后去世。“CUTX-101的开发代表了对抗门克斯病的令人难以置信的进步。我们对有一段时间可以选择治疗这种情况抱有很大的希望，为护理人员和他们的孩子提供一条前进的道路。”

 

cux -101是一种研究药物，目前正在向FDA提交滚动NDA申请，用于治疗Menkes病患者。CUTX-101是一种皮下注射组氨酸铜制剂，根据现行的良好生产规范（“cGMP”）生产，旨在提高其生理ph值的耐受性。在美国国立卫生研究院（“NIH”）的Stephen G. Kaler， M.D， M.P.H进行的1/2期临床试验中，使用CUTX-101对Menkes病患者的早期治疗导致神经发育结果和生存率的改善。塞浦路斯之前报道了CUTX-101的正面临床疗效结果，与未治疗的历史对照队列相比，接受CUTX-101早期治疗（ET）的门克斯病患者的总生存率有统计学显著改善，死亡风险降低近80%。CUTX-101 ET组的中位总生存期（OS）为177.1个月，而未治疗的历史对照组的中位总生存期为16.1个月。CUTX-101已获得FDA突破性治疗，快速通道，罕见儿科疾病和FDA孤儿药指定。此外，欧洲药品管理局批准了CUTX-101的孤儿指定。门克斯病患者的扩展准入协议正在美国多个医疗中心进行，转移后将由Sentynl管理。

门克斯病是一种罕见的由铜转运体ATP7A基因突变引起的儿童x连锁隐性疾病。根据最近基于基因组的确定，Menkes病的最低出生患病率被认为是34,810例活产男性中有1例，可能高达8,664例活产男性中有1例（Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS）。基于基因组聚集数据库（gnomAD）估计Menkes病和atp7a相关疾病的出生患病率。分子遗传学和代谢报告2020（6月5日；24:100 - 602）。这种疾病的特点是具有独特的临床特征，包括头发稀疏和脱色（“卷曲的头发”）、结缔组织问题和严重的神经系统症状，如癫痫发作、张力低下、发育迟缓和神经发育迟缓。未经治疗的门克氏病死亡率很高，许多患者在2-3岁之间死亡。ATP7A突变的轻度版本与其他疾病相关，包括枕角综合征和ATP7A相关的远端运动神经病。目前，fda还没有批准门克斯病及其变种的治疗方法。

Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请访问/。

Zydus生命科学有限公司是一家创新的全球生命科学公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，以赋予人们更健康、更充实的生活为首要目标。该集团在癌症相关治疗中占有重要地位，并提供广泛的细胞毒性，支持性和靶向药物解决方案。该集团在全球拥有近25,000名员工，其中包括1,400名从事研发的科学家，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该组织渴望通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请访问https://www.zyduslife.com/zyduslife/

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