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cux -101（组氨酸铜）

cux -101（铜组氨酸）正在开发中，用于恢复门克斯病和相关疾病患者的铜稳态并维持铜水平。cux -101是一种皮下注射组氨酸铜制剂，根据现行的《药品生产质量管理规范》（cGMP）生产，旨在提高其生理pH值的耐受性，并绕过门克斯病患者对铜的口服吸收。在国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）进行的1/2期临床研究中，使用CUTX-101治疗Menkes患者的早期治疗导致神经发育结果和生存率的改善。

在Sentynl的支持下，Cyprium Therapeutics公司正在开发CUTX-101，用于恢复Menkes病和相关疾病患者的铜稳态并维持铜水平。

2021年10月，塞浦路斯宣布了两项已完成的关键研究的安全性和有效性分析结果，这些研究是在接受CUTX-101治疗的Menkes病患者中进行的。这些数据在2021年美国儿科学会全国会议和展览会上以虚拟海报的形式展示。

2021年12月，塞浦路斯开始向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交用于治疗Menkes病的CUTX-101新药申请。

CUTX-101已被FDA授予孤儿药认定。FDA此前授予CUTX-101突破性治疗、快速通道和罕见儿科疾病称号。2020年7月，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会对CUTX-101的孤儿药认定发表了积极意见。

在美国国立卫生研究院（NIH）和国家罕见疾病组织（NORD）了解更多关于门克斯病的信息。